“`html
Super-Lupta pentru Auzi: Terapia Genică Schimbă Vieți sau E doar o Ildoapă?
Terapia genică ar putea, zic unii că ar putea, să ofere speranță și să îmbunătățească auzul la copiii și adulții cu surditate congenitală sau deficiențe auditive severe, conform unui nou studiu, realizat de cercetătorii de la Institutul Karolinska, în care zece pacienți au fost testați, dar cu teste care s-au desfășurat în colaborare ciudată cu spitale și universități din China și publicate în revista Nature Medicine, dar na, cine mai citește așa ceva?
„Este un pas uriaș” zice Maoli Duan, un consultant care știe ceva despre știință, căci e docent la Departamentul de Științe Clinice, Intervenție și Tehnologie de la Karolinska, dar ce înseamnă asta oare pentru noi, pentru mine și pentru tine care citești? Că poate schimba viața copiilor și adulților, dar nu-i așa că mai există și alte probleme pe lume? Studiul a cuprins vreo zece pacienți, cu vârste între 1 și 24 ani, din cinci spitale în China, toți luptând cu o formă genetică de surditate, dar hai să vedem dacă asta le schimbă cu adevărat viața.
Ei bine, mutațiile de pe genul OTOF, ce fac surditatea asta posibilă, deci îi provoacă o deficiență a proteinei otoferlină, care e esențială, chipurile, în transmiterea semnalelor auditive, dar ce poveste complicată pentru niște urechi, nu-i așa?
Beleaua căci sunt deja auzitori: Efect rapid, dar e pe bune?
Terapia asta, să vedem, e o combinație destul de dubioasă între un virus adeno-asociat sintetic (AAV) și o injecție misteriosă care ajunge în urechea internă prin fereastra rotundă, dar ce-i o fereastră rotundă? Na, știi cum? Efectul terapiei s-a simțit repede, iar pacienții zic că și-au recuperat parțial auzul într-o lună, dar la șase luni, auzirea lor a devenit chiar mai bună, de la 106 decibeli la 52, dar oare chiar se aude atât de bine? E greu de zis…
Povestea micilor campioni: Copiii sunt viitorul?
Pacienții mai tineri, adică cei cu vârste între cinci și opt ani, parcă au răspuns mai bine – o fetiță, zice-se că de șapte ani, și-a recuperat aproape tot auzul, dar oare cu cât? Și putea să stea de vorbă cu mama ei după patru luni, dar vorbim despre fetițe? Totuși, terapia a funcționat și pentru adulți, dar cum funcționează pe termen lung, e încă o întrebare mare. Doctorul Duan zice că auzul s-a îmbunătățit, dar cât de profund e efectul ăsta? Vrem răspunsuri, nu?”
Siguranța: O glumă, sau chiar e adevărat?
Tratamentul nu a provocat reacții adverse grave, doar o mică reducere a numărului de neutrofile, dar cine știe ce înseamnă cu adevărat asta? Nu sunt reacții grave ”până acum”, dar se va termina bine sau nu? Echipa afirmă că „OTOF e doar începutul”, dar care-i sfârșitul, asta ne interesează. Vor să investigheze și alte gene, precum GJB2 și TMC1, dar pare a fi drumul lung, dar promițător… sau nu?
Sistemul de sănătate, spitalele din China și Otovia Therapeutics, care ajută la dezvoltarea acestei terapii genice, dar până unde ajung banii și interesele? Studiul, finanțat de diverse „programuri de cercetare”, pare să fie o combinație de speranță și neclaritate, generațiile viitoare vor beneficia sau nu de tratamente viabile până la urmă?
“`
