Producătorul britanic de medicamente GSK a anunţat vineri că terapia sa cu administrare orală pentru tratarea pacienţilor cu mielofibroză, un tip de cancer al măduvei osoase, a fost autorizată de Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA), conform News.ro.
Anunțul vine după ce, în iulie, FDA și-a amânat decizia pentru a evalua datele suplimentare. Terapia cu medicamentul momelotinib, un inhibitor JAK1, JAK2 şi ACVR1, a fost dezvoltată pentru tratarea mielofibrozei, o formă rară de cancer care afectează măduva osoasă.
Autorizarea FDA se aplică pacienţilor care au fost anterior tratați cu o clasă de medicamente numite inhibitori de kinaze Janus (JAK), acestea fiind molecule mici care intră în celulă şi blochează anumite căi de semnalizare ale inflamaţiei.
În plus, terapia Ojjaara a GSK – numele sub care va fi comercializată pe piață – ajută la reducerea nivelului unei proteine numite hepcidină, responsabilă de reglarea utilizării fierului în organism.
Mielofibroza este asociată cu niveluri ridicate de hepcidină, ceea ce afectează producția de celule sanguine și poate duce la anemie sau deficiență de globule roșii. Pacienții cu anemie declanșată de mielofibroză necesită transfuzii periodice de sânge pentru a-și îmbunătăți nivelul de celule roșii.
Primul tratament autorizat în SUA pentru acest tip de cancer
Conform datelor guvernamentale ale Centrelor pentru Prevenirea și Controlul Bolilor (CDC), această formă rară de cancer afectează mai puțin de 50.000 de pacienți în Statele Unite. Terapia GSK este primul și singurul tratament autorizat în SUA pentru mielofibroză.
Decizia de autorizare se bazează pe datele unui studiu avansat, care a demonstrat că terapia a reușit să reducă simptomele bolii și dependența pacienților de transfuzii de sânge în comparație cu cei care au primit un alt tratament împotriva anemiei, denumit danazol, potrivit Reuters.
În scopul de a-și spori activitatea în domeniul oncologic, GSK a adăugat această terapie la portofoliul său prin achiziționarea companiei Sierra Oncology anul trecut, pentru suma de 1,9 miliarde de dolari. Sierra Oncology a dobândit anterior momelotinib de la Gilead Sciences în 2018, pentru o plată inițială de 3 milioane de dolari, plus plăți suplimentare de până la 195 de milioane de dolari.
Divizia sa de medicamente oncologice, care a reprezentat 2% din vânzările totale în 2022, a înregistrat eșecuri în teste pentru doi compuși destinați tratării cancerului în anul anterior.
